jueves, 27 de julio de 2017

NECESITAMOS TU FIRMA EN CHANGE.ORG

Hoy es un día triste, muy triste, en el que tenemos que anunciaros a todos que la compañía farmaceútica que llevaba a cabo el ensayo de reemplazo enzimático para Sanfilippo B, y en el que Elena había sido incluida hace 27 meses junto a otros 13 niños, ha cancelado el programa alegando no haber obtenido los resultados esperados. Hace 6 meses publicaron datos sobre el fármaco que demostraba que era seguro y que a dosis de 3 mg apuntaba mejoras en los niños. Todos los padres hemos observado al menos estabilización en el deterioro de los niños. Creemos que los verdaderos motivos que hacen tomar esta decisión, son puramente económicos y por eso hemos tomado la decisión de intentar recabar el mayor número de firmas para intentar frenar esta decisión. Pedimos una vez más vuestra ayuda para que firméis esta petición y le déis la mayor difusión posible compartiéndola en vuestras redes sociales. Elena y todos los niños que padecen esta cruel enfermedad merecen un futuro y esperanza y lucharemos como sea por conseguir una cura sea cual sea el obstáculo. Gracias a todos por vuestra ayuda una vez más.





https://www.change.org/p/compa%C3%B1%C3%ADa-farmac%C3%A9utica-alexion-poder-seguir-el-ensayo-cl%C3%ADnico-en-ni%C3%B1os-sanfilippo?recruiter=750428365&utm_source=share_petition&utm_medium=email&utm_campaign=share_email_responsive

Mi hija está diagnosticada de una enfermedad rara denominada Síndrome Sanfilippo B. En abril de 2015 fue incluida en el primer ensayo clínico del mundo de terapia enzimática para esta enfermedad, con una duración de tres años. Hace unos días, la empresa farmacéutica decidió finalizar el ensayo aduciendo falta de buenos resultados pero sospechamos que en realidad es por motivos meramente económicos, ya que no ven su rentabilidad. Pero en realidad el tratamiento es parcialmente efectivo y para estos niños el tiempo se está acabando. Sólo pedimos que les dejen seguir recibiendo el tratamiento hasta la conclusión del ensayo. Además, si se quedan sin el tratamiento tendrán un empeoramiento severo y las posibilidades de recibir otro tratamiento futuro serán casi nulas.

IR A LA PETICIÓN CHANGE.ORG

FIRMA Y COMPARTE EN TUS REDES SOCIALES. 
MUCHAS, MUCHAS GRACIAS POR SUMAR.

 
 Blog TODOS CON ELENA

jueves, 2 de febrero de 2017

UN PASO MÁS CERCA

Un paso más cerca!
Abeona incluye un paciente más en el ensayo de Terapia Génica, el primero que recibirá dosis alta y hoy en una reunión con familias a la que asistimos, dirigida por Tim Miller y Michelle Berg (Presidente y Vicepresidente de Abeona Therapeutics) nos aseguraron que en unos meses empezará el ensayo para el B en USA. Aquí pronto empezará el ensayo para el A , y meses más tarde para el B si no hay contratiempos . Se hace muy largo, pero ahora sí parece que, realmente, queda menos. Gracias a todos por vuestro apoyo sin el cual esto habría sido imposible. Ojalá celebremos pronto ese ansiado inicio. Gracias a todos de corazón.


Abeona Therapeutics Inc $abeo inscribe primera dosis de alta dosis en el ensayo clínico de la fase 1/2 de la terapia genética en el tipo de síndrome de
https://finance.yahoo.com/news/abeona-therapeutics-enrolls-first-high-124402126.html
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martes, 15 de noviembre de 2016

TEDxAVILESWOMEN - MARTA CIENFUEGOS




Marta Cienfuegos

Neumóloga, madre de Elena
Mi profesión como Neumóloga me enfrentó en mis 22 años de ejercicio casi a diario con situaciones en las que mis noticias sobre la salud de la persona que tenía enfrente, transformaban por completo el futuro de la vida de esos pacientes y acortaba su expectativa de vida de forma inesperada.
En 2004 nace mi hija Elena. Pocos años después, mi vida sufre un giro de 360 grados cuando ella es diagnosticada de una enfermedad indigna y cruel que la condena a una muerte prematura.
A partir de toda esa experiencia de vida y en respuesta a la necesidad de buscar desesperadamente una cura o contribuir a que dicho tratamiento llegue a tiempo de poder salvarla, su familia pusimos en marcha un gran movimiento solidario auspiciado por la Fundación Sanfilippo B que creamos y que la ayuda desinteresada de cientos de personas han hecho posible. (Continuar Leyendo)